编码机

Nature直接靶向非编码RNA,开辟药

发布时间:2025/6/1 13:08:57   
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根据“中心法则”,DNA转录为RNA,RNA再翻译为蛋白质,DNA负责储存遗传信息,而蛋白质负责执行功能。年,人类基因组计划完成,成功绘制了人类基因组草图,让我们知道了人类仅有大约种蛋白质。人类基因组DNA中98%的序列转录为非编码RNA,它们不会进一步翻译为蛋白质。这些非编码RNA也一度被认为是垃圾RNA。到目前为止,几乎所有的药物都是针对人类约种蛋白中的多种与疾病相关的蛋白质。这是因为蛋白质通常具有稳定单一的构象,适合作为药物靶标,药物与蛋白质的结合,就像钥匙与锁一样精确匹配。相比之下,RNA的结构松散多变,这种不稳定的性质阻碍了针对了RNA的药物研发。RNA分子中某些区域能够保持稳定的构象,这些区域有望成为成药靶点,但如何找到这些区域还存在挑战。近年来的研究提供了越来越多的证据,非编码RNA并非垃圾,而是一大类发挥重要生物学功能的RNA分子。因此,科学家们对靶向RNA的药物展现出了越来越多的兴趣,相比寥寥数百种蛋白质药物靶点,RNA可以说是一片蓝海,正在等待探索。年3月30日,哈佛大学医学院JeannieLee团队在Nature发表了题为:TargetingXistwith

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